美国FDA批准Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治疗儿童脊髓性肌萎缩症

摘要

美国FDA于2019年5月24日批准AveX is公司(AveX is Inc.,诺华NOVARTIS旗下子公司)的基因治疗新药Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)用于2岁以下儿童治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)。这是FDA批准的用于治疗脊髓性肌萎缩症的首个基因疗法药物。