美国FDA批准首种治疗脊髓性肌肉萎缩症药物Spinraza(nusinersen)

摘要

美国FDA于2016年12月23日批准一种名为Spinraza（nusinersen）的新药用于治疗儿童及成人脊髓性肌肉萎缩症（又称脊肌萎缩症，spinal muscular atrophy, SMA）,这也是FDA批准的第1种用于治疗该疾病的药物。SMA是一种罕见的但却是致命性的遗传性疾病，患者通常出现下运动神经元缺失．而下运动神经元的功能主要是控制动作。下运动神经元缺失会引起患者身体虚弱和肌肉萎缩。SMA的发病年龄、症状和病程具有广泛的个体差异。Spinraza剂型为注射剂，可直接注射到围绕脊髓的体液中，适用于各类SMA患者。