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Current state of cardiac troponin testing in Duchenne muscular dystrophy cardiomyopathy: review and recommendations from the Parent Project Muscular Dystrophy expert panel

机译:Duchenne肌营养不良心肌病患中的心肌肌钙蛋白检测现状:母体项目肌肉营养不良专家小组的审查和建议

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摘要

Cardiac disease is now the leading cause of death in Duchenne muscular dystrophy (DMD). Clinical evaluations over time have demonstrated asymptomatic cardiac troponin elevations and acute elevations are associated with symptoms and cardiac dysfunction in DMD. Clinicians require a better understanding of the relationship of symptoms, troponin levels and progression of cardiac disease in DMD. As clinical trials begin to assess novel cardiac therapeutics in DMD, troponin levels in DMD are important for safety monitoring and outcome measures. The Parent Project Muscular Dystrophy convened an expert panel of cardiologists, scientists, and regulatory and industry specialists on 16 December 2019 in Silver Spring, Maryland and reviewed published and unpublished data from their institutions. The panel recommended retrospective troponin data analyses, prospective longitudinal troponin collection using high-sensitivity cardiac troponin I assays, inclusion of troponin in future clinical trial outcomes and future development of clinical guidelines for monitoring and treating troponin elevations in DMD.
机译:心脏病现在是Duchenne肌营养不良(DMD)死亡的主要原因。随着时间的推移,临床评估已经证明了无症状心肌肌钙蛋白升高,急性升高与DMD中的症状和心脏功能障碍有关。临床医生需要更好地了解DMD中症状,肌钙蛋白水平和心脏病进展的关系。由于临床试验开始评估DMD中的新型心脏治疗剂,DMD中的肌钙蛋白水平对于安全监测和结果措施很重要。父母项目肌营养不良症于2019年12月16日在银春,马里兰州的银色春天,科学家和监管和行业专家召集了一部专家小组,并审查了来自其机构的发布和未发表的数据。面板推荐回顾性肌钙蛋白数据分析,使用高灵敏度心肌肌钙蛋白I测定,在未来的临床试验结果中包含肌钙蛋白,并在DMD中监测和治疗肌钙蛋白升高的临床指南的未来发展。

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