propensity scoring inborn errors of metabolism lysosomal storage disease sphingolipids;
机译:1型高雪氏病患者用伊米苷酶/葡糖苷酶进行酶替代治疗的剂量反应关系。
机译:在国际协同Gaucher集团(ICGG)Gaucher注册表中,Gaucher病型1型Gaucher病型1型的预处理表现形式
机译:ENCORE试验的四年随访:一项随机,对照,非劣效性研究,比较了用酶替代疗法稳定的Gaucher病1型患者的依格司他和伊米苷酶
机译:Fabry病的内皮靶向酶替代治疗
机译:皮博迪发育运动量表2在接受酶替代疗法的庞贝病婴儿和儿童中的并发有效性和反应性
机译:在国际合作Gaucher Group(ICGG)Gaucher Registry中在20年的alglucerase / imiglucerasease替代疗法期间Gaucher疾病1型的预处理表现发生了转变。
机译:1型高雪氏病患者用伊米苷酶/葡糖苷酶进行酶替代治疗的剂量反应关系