机译:美国新的孤儿药主任计划加快步伐美国食品和药物管理局孤儿产品开发办公室的新主任蒂姆·科特(Tim Cote)与Neena Brizmohun讨论了促进罕见病治疗方法发展的计划。
机译:卫生技术评估(HTA)机构对罕见疾病/鸦片毒品的规定和特殊注意事项:25个国家的系统评估
机译:新型的孤儿药和被遗弃的途径-1983年的美国孤儿药法及其对罕见的风湿病和溶酶体贮积病的影响
机译:新药/老疾病,旧药物/新疾病
机译:荟萃分析,以识别和评估与孤儿药物监管批准(OD)相关的因素,以开发预测监管批准(成功)的算法,并开发标准化工具以改善孤儿药物投资组合决策
机译:使用四十年的FDA孤儿药物指标来描述稀有疾病药物发展的趋势:在稀有肿瘤神经系统和儿科发病疾病的毒药的发展中看到的大量增长
机译:世界卫生困境:孤儿和罕见疾病,孤儿药物和孤儿患者