机译:Mdx52小鼠体内多靶点跳跃的靶向肌营养不良蛋白外显子45-55与鸡尾酒-吗啉代鸡尾酒的长期疗效。
机译:AAV9-U7SnRNA介导的外显子51在MDX52小鼠中的长期疗效
机译:评估45-55号外显子跳过杜兴氏肌营养不良症的可行性
机译:多外显子跳跃导致外显子45至55缺乏氨基酸的人造DMD蛋白可以挽救多达63%的杜兴氏肌营养不良患者。
机译:通过高灵敏度质谱法定量营养不良蛋白定量:一种测量外显子肌营养不良疗效疗效的新方法
机译:全身性反义递送在营养不良的mdx52小鼠体内遍及外显子45–55
机译:系统性multiexon跳跃靶向肌营养不良蛋白外显子45-55与mdx52小鼠体内 - 吗啉代的鸡尾酒的长期疗效