用于肌营养不良的外显子跳跃寡聚物缀合物

摘要

描述了与人类肌营养不良蛋白基因中的选定的靶点互补以诱导外显子50跳跃的反义寡聚物。在各个方面，描述了根据式(I)的反义寡聚物：或其药学上可接受的盐，其中T、Nu、n和R100在本文中定义。