多中心临床试验评价尿多酸肽治疗骨髓增殖异常综合症的有效性和安全性

摘要

目的:除异基因造血干细胞移植以外尚无有效的治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的方法。近年来发现,去甲基化药物在MDS治疗中起着越来越重要的作用。人尿提取物尿多酸肽(CDA-2)是一种经SFDA批准用于临床的含有诱导分化剂和DNMT抑制剂的靶向治疗药物,体外研究证明,CDA-2可通过降低抑癌基因甲基化水平抑制MDS细胞株的生长。本研究组织25家三级甲等医院,开展CDA-2治疗MDS的开放性、多中心的临床试验,观察CDA-2治疗MDS的有效性和安全性。