RNA干扰在疾病治疗中的研究及应用进展

摘要

RNA干扰(RNAi)是指由双链RNA(dsRNA)所诱发的转录后水平上的基因沉默。RNAi通过小干扰RNA(siRNA)、重复相关siRNA(rasiRNA)和微小RNA(miRNA)而产生。由于RNAi对靶基因沉默作用的高度特异性和高效性,因此近年来RNAi用于肿瘤性疾病、感染性疾病、神经系统疾病等疾病的治疗研究是一个热点。虽然目前已有部分RNAi药物进入临床试验阶段,但是绝大部分的研究尚处于实验阶段,RNAi在临床上的实际应用尚需时日。