FDA突破性疗法资格认定后撤销案例分析

摘要

我国于2020年3月30日发布了新版《药品注册管理办法》,提出了“突破性治疗药物程序”,意味着该项加速程序的正式开展。为更好地推动政策实施,本文结合美国类似制度,即突破性疗法认定(breakthrough therapy designation,BTD)实施情况的案例,通过案例说明BTD程序不仅需要对药品早期临床数据进行评估,更强调药品所针对适应症的临床需求强度;FDA保持对获得认定药品和临床需求的动态监管,已认定药品一旦不符合标准即会被撤销;FDA只将该BTD作为一种加速政策,在申请新药上市时依旧要符合科学标准,即获得该加速政策与药品最终能否上市无直接关系。本文重点分析了抗丙肝药物获得BTD的过程,总结美国在实施该程序时的注意事项,学习借鉴FDA的经验,为我国加速程序的落地实施提供意见与建议。