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外显子跳跃剪接法治疗Duchenne型肌营养不良的机制研究进展

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@@ Duchenne型肌营养不良(DMD)是最常见及严重的儿童肌萎缩疾病,发病率为初生存活男婴的1/3500,通常在3～5岁隐袭起病,肌肉萎缩及无力进行性加重,多于12岁丧失行走能力,需依靠轮椅,多数患者在25～30岁即因呼吸道感染、心力衰竭而死亡.

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来源
《中华神经科杂志》 |2011年第6期|419-422|共4页
作者
李亚勤; 张成;
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作者单位

510080,广州,中山大学附属第一医院神经科;

510080,广州,中山大学附属第一医院神经科;

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