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Modulating Calcium Signals to Boost AON Exon Skipping for DMD.

机译：调制钙信号以促进DmD的aON外显子跳跃。

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Miceli, M. C.;
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年度 2017
页码 1-15
总页数 15
原文格式 PDF
正文语种 eng
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1. QRX-421, an Antisense Oligonucleotide (AON) Targeting Mutations in Exon 13 of USH2A, Associated with Retinitis Pigmentosa in Usher Syndrome Type 2, is Effective in Skipping Exon 13 in the USH2A mRNA of Patients Fibroblasts and Patient Derived Optic Cups [J] . Adamson Peter, Chan Heelam, Turunen Janne, Investigative ophthalmology & visual science . 2017,第8期

机译：QRX-421，USH2A的外显子13中的反义寡核苷酸（AON）靶向突变，与映综合征2型中的视网膜炎，在患者成纤维细胞和患者衍生的视镜杯中的USH2A mRNA中有效
2. QRX-421, an Antisense Oligonucleotide (AON) Targeting Mutations in Exon 13 of USH2A, Associated with Retinitis Pigmentosa in Usher Syndrome Type 2, is Effective in Skipping Exon 13 in the USH2A mRNA of Patients Fibroblasts and Patient Derived Optic Cups [J] . Adamson Peter, Chan Heelam, Turunen Janne, Investigative ophthalmology & visual science . 2017,第8期

机译：QRX-421，USH2A的外显子13中的反义寡核苷酸（AON）靶向突变，与映综合征2型中的视网膜炎，在患者成纤维细胞和患者衍生的视镜杯中的USH2A mRNA中有效
3. Functional analysis of 114 exon-internal AONs for targeted DMD exon skipping: indication for steric hindrance of SR protein binding sites [J] . Aartsma-Rus A, De Winter CL, Janson AA, Oligonucleotides . 2005,第4期

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6. Identification of Small Molecule and Genetic Modulators of AON-Induced Dystrophin Exon Skipping by High-Throughput Screening [O] . Debra A. OLeary, Orzala Sharif, Paul Anderson, 2009

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7. Identification of Small Molecule and Genetic Modulators of AON-Induced Dystrophin Exon Skipping by High-Throughput Screening [O] . O'Leary, Debra A., Sharif, Orzala, Anderson, Paul, 2009

机译：高通量筛选鉴定AON诱导的肌营养不良蛋白外显子跳跃的小分子和遗传调节剂
8. Modulating Calcium Signals to Boost AON Exon Skipping for DMD. [R] . Miceli, M. 2016

机译：调制钙信号以促进DmD的aON外显子跳跃。

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