芦可替尼联合甲泼尼龙桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童复发/难治性EB病毒相关性噬血细胞综合征的疗效

摘要

目的探讨应用Janus激酶抑制剂芦可替尼联合甲泼尼龙桥接异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗儿童复发/难治性EB病毒相关性噬血细胞综合征（EBV-AHS）的临床疗效和安全性。方法回顾性分析2018年8月至2020年2月于郑州大学第一附属医院儿科诊治的4例复发/难治性EBV-AHS患儿应用芦可替尼联合甲泼尼龙桥接allo-HSCT治疗的临床资料,对其病情特点、诊疗经过、经验体会及相关临床研究进展,进行分析和总结。结果 4例复发/难治性EBV-AHS患儿中,2例病情部分缓解后应用小剂量芦可替尼联合甲泼尼龙维持治疗6～10周,疾病无进展,均顺利桥接allo-HSCT后存活;1例因无法耐受化疗,予大剂量芦可替尼联合甲泼尼龙治疗后,噬血生化指标明显好转,后桥接allo-HSCT,现移植后2个月,存活;1例患儿噬血细胞综合征复发后再化疗缓解,应用芦可替尼联合甲泼尼龙维持治疗,病情进展,治疗无效,行挽救性allo-HSCT,现移植后1年余,存活。除1例患儿出现轻度贫血外,余3例均未出现明显的芦可替尼药物相关不良反应。结论芦可替尼联合甲泼尼龙或可作为复发/难治性EBV-AHS的挽救性治疗和allo-HSCT术前桥接治疗的新手段,临床安全有效,耐受性好。