芦可替尼挽救治疗难治/复发噬血细胞综合征三例并文献复习

摘要

噬血细胞综合征（HLH）是一种以T淋巴细胞和巨噬细胞活化的失控以及炎性细胞因子过度生成为特征的免疫紊乱状态。目前标准的HLH治疗方案，即HLH-94或HLH-04方案，采用依托泊苷、地塞米松联合或不联合环孢素A治疗活动期HLH，将疾病的缓解率从过去的不足10%提高到约70%。HLH-94研究结果提示仍有约30%的患者对标准治疗方案无应答，大多数死亡发生在开始治疗的最初几周 。Janus激酶1/2（JAK1/2）抑制剂芦可替尼（ruxolitinib）在原发性和继发性HLH小鼠模型中显示出良好的疗效 – 。近期，我们应用芦可替尼挽救治疗3例难治/复发性HLH患者，报告如下并进行文献复习。