艾曲泊帕治疗AA、MDS相关血小板减少的效果及安全性分析

摘要

目的:观察艾曲泊帕在临床中治疗再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)或骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)相关的血小板减少的疗效和安全性.方法:采用前瞻性、非随机、对照方法,研究2018年7月1日-2019年11月1日在本院就诊的AA或MDS患者45例,按患者意愿分为治疗组(n=17)和对照组(n=28),治疗组患者予标准方案或原有方案基础联合艾曲泊帕治疗,对照组患者予标准方案或继续当前治疗方案,治疗16周评估疗效,比较两组患者的总反应率(overall response rate,ORR)和完全缓解(complete remission,CR)率等,并评估治疗组患者的艾曲泊帕相关的不良事件(adverse event,AE).结果:治疗组ORR为76.47％,明显高于对照组的42.86％,差异有统计学意义(P=0.030),CR率为52.94％,显著高于对照组的14.29％,差异有统计学意义(P=0.006);艾曲泊帕治疗相关AE程度轻,未发生3级或以上AE.结论:经临床实践,艾曲泊帕治疗AA或MDS相关血小板减少有效且具有良好的安全性.