骨髓增生异常综合征

摘要： 目的:将亚砷酸与沙利度胺联合用于骨髓增生异常综合征治疗中,对其疗效及安全性进行观察。方法:将2019年3月至2021年3月收治的88例骨髓增生异常综合征患者按随机数字表法分成A组44例与B组44例。B组应用沙利度胺治疗,A组在此基础上联合亚砷酸治疗。对比两组血液指标、临床疗效、血清学指标及不良反应发生情况。结果:A组治疗后白细胞(WBC)、血红蛋白(Hb)、血小板(PLT)水平与B组相比,均相对更高(P<0.05);A组治疗总有效率为72.73%,与B组的45.45%相比,相对更高(P<0.05);A组治疗后肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、干扰素-γ(IFN-γ)、血管内皮细胞生长因子(VEGF)水平与B组相比,均相对更低(P<0.05);A组不良反应发生率为11.36%,与B组的40.91%相比,相对更低(P<0.05)。结论:骨髓增生异常综合征患者应用亚砷酸联合沙利度胺治疗安全有效,可减少不良反应。

摘要： 表观遗传学改变,尤其是DNA甲基化的异常是导致骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)疾病发生和发展的重要因素之一。目前去甲基化药物(hypomethylating agents,HMA)现已成为治疗较高危组MDS的一线用药。然而部分患者可能会出现HMA耐药,虽然耐药的机制尚不完全清楚,但是针对HMA耐药后的新型药物已经在MDS患者中显示出一定的疗效,本文将对新型药物的应用及进展进行综述。

摘要： 薯蓣丸最早出自《金匮要略·血痹虚劳病脉证并治》,可以用于治疗脏腑气血阴阳亏损导致的多种慢性虚损性疾病。笔者遵循中医异病同治之原则,结合临床实践应用薯蓣丸加减治疗巨幼细胞贫血、慢性再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征,收效甚佳,为中医药治疗血液系统疾病拓宽了思路。附医案3则。

摘要： 目的探讨地西他滨联合三氧化二砷方案对骨髓增生异常综合征(MDS)化疗患者免疫功能的影响。方法选取2019年1月至2020年1月本院收治的40例MDS化疗患者作为研究对象,采用抽签法分为对照组和实验组,每组20例。对照组实施地西他滨单一化疗,实验组实施地西他滨联合三氧化二砷联合化疗,比较两组患者化疗疗效、1年生存率、化疗前后免疫功能指标[成熟T淋巴细胞(CD3^(+))、辅助性T淋巴细胞(CD4^(+))、抑制性T淋巴细胞(CD8^(+))、辅助性T淋巴细胞/抑制性T淋巴细胞比值(CD4^(+)/CD8^(+))]及不良反应发生情况。结果实验组治疗总有效率、1年生存率均高于对照组(P<0.05)。化疗前,两组CD3^(+)、CD4^(+)、CD8^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)水平比较差异无统计学意义^(+)化疗后,两组CD3^(+)、CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)水平明显高于化疗前,CD8^(+)水平低于化疗前,且实验组CD3^(+)、CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)水平均高于对照组,CD8^(+)水平低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。两组不良反应发生率比较差异无统计学意义。结论MDS化疗患者采用地西他滨联合三氧化二砷化疗,可有效提升化疗疗效及1年生存率,可有效改善免疫功能,化疗安全性较高,值得临床推广应用。

摘要： 目的观察地西他滨联合CAG(D-CAG)方案治疗老年中高危骨髓增生异常综合征(MDS)的效果及安全性。方法收集2017年6月至2020年6月收治的80例老年中高危MDS患者为观察对象,采用随机数字表法分为观察组与对照组各40例。对照组给予CAG方案治疗,观察组给予D-CAG方案治疗,比较两组总有效率(ORR)、不良反应、总生存期、无进展生存期。结果观察组ORR为85.00%,高于对照组的65.00%(P0.05);观察组总生存期(19.96±1.92)个月、无进展生存期(10.26±1.05)个月长于对照组总生存期(14.33±1.45)个月、无进展生存期(7.54±0.71)个月(P<0.05),差异有统计学意义。结论D-CAG方案治疗老年中高危MDS可进一步提高治疗效果,且并未增加不良反应,并且能够延长生存期,抑制病情进展,改善患者的预后,该方案有望成为一种高效、低毒的治疗方案在老年中高危MDS患者中推广。

摘要： 骨髓增生异常综合症(MDS)是一种以造血功能不全和发育异常为特征的克隆性疾病。临床表现为外周血细胞的减少,可能演变为急性髓细胞性白血病(AML)。通过了解MDS患者的病理学参数与细胞遗传学信息,将有助于患者的诊断、预后判断及治疗。研究表明,基因突变对治疗结果也有影响,对预后的影响可导致患者预后风险分层的改善。某些基因突变自身就可能是治疗该病的潜在靶向目标,为新的靶标药物的研究与应用提供了可能。本文主要对MDS相关基因突变的致病机制及其对MDS预后的影响,基因突变与去甲基化药物治疗疗效的关系进行综述,以期为临床治疗MDS提供参考。

摘要： 目的探讨血清胸苷激酶1(TK1)、同型半胱氨酸(Hcy)及细胞形态学检查对骨髓增生异常综合征(MDS)和巨幼细胞性贫血(MA)的鉴别诊断价值。方法选择2019年2月至2021年5月收治的55例MA患者(MA组)、53例MDS患者(MDS组),均进行细胞形态学检查和血清TK1、Hcy检测,比较两组血清TK1、Hcy及细胞形态学结果,同时通过受试者工作特征(ROC)曲线分析各项指标的诊断效能。结果MDS组TK1水平高于MA组(P<0.05),Hcy、单核细胞异常形态率、单核细胞正常形态率、细胞总数低于MA组(P<0.05)。经ROC曲线分析,TK1单独鉴别诊断MDS、MA的曲线下面积(AUC)为0.902,Hcy的AUC为0.913,单核细胞异常形态率的AUC为0.893,单核细胞正常形态率的AUC为0.585,细胞总数的AUC为0.836,5项联合鉴别诊断MDS、MA的AUC为0.991,差异均有统计学意义(P<0.05)。结论在鉴别诊断MDS、MA时,Hcy、TK1联合细胞形态学检查具有较高的诊断价值。

摘要： 骨髓增生异常综合征(MDS)的异质性决定了治疗的复杂性和个体化。目前,异基因造血干细胞移植仍然是唯一能够根治MDS的选择,但部分患者因各种原因无法接受移植治疗,主要根据国际预后评分系统(IPSS-R)评分指导MDS患者的治疗,其预后风险不同,治疗策略不同。本文主要概述了目前MDS的治疗方法。

摘要： 细菌性肝脓肿常继发于胆道感染、胃肠感染、化脓性骨髓炎、毗邻组织感染或肝外伤。本文报道以难治性肝脓肿与膈下脓肿为主要表现的骨髓增生异常综合征1例如下:1病历摘要患者男,54岁,因“肝脓肿穿刺引流术后4个月”于2018年12月11日入院。4个月前患者因“肝脓肿”于外院行“经皮肝脓肿穿刺引流术”,术后1个月脓肿复发,再次行“穿刺引流术”。

摘要： 骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)是一组起源于造血干细胞,以骨髓病态造血,高风险向急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)转化为特征的异质性髓系肿瘤。剪接体基因是MDS患者常见的突变靶点之一,这些突变在50%~60%的MDS患者中发生,其中RNA剪接体基因U2AF1能够影响MDS患者mRNA的异常剪接和造血系统。目前已有研究证明U2AF1突变是MDS的预后不良因素,故针对U2AF1突变的研究对于MDS患者具有较高的临床意义。文章总结了近年来U2AF1在MDS中的研究进展,就U2AF1突变所改变的剪切机制及其对MDS的影响做一综述。

摘要： 骨髓增生异常综合征(MDS)在临床上是一种以造血功能受损、骨髓形态异常为特征的异质性疾病.MDS造血功能障碍的类型和严重程度高度变异,疾病进展的动力学很难预测.基因组研究显示MDS是典型的由多步骤的体细胞遗传过程所驱动,影响一组核心基因.尽管在克隆演变、共同突变联系、排他性的模式方面有固定的位置,不断发生的MDS驱动突变均促使优势克隆形成.此外,环境的影响,如暴露于细胞毒性化疗药物或种系易感性会影响疾病的发生和临床结果.这篇综述讨论了如何增加对MDS遗传学的理解,使目前的诊断精细化,进一步理解治疗相关MDS的发病机制,识别出比标准临床评估更常见的发展为MDS的种系易感性.

摘要： 较低危骨髓增生异常综合征(MDS),被定义为修订的国际预后积分系统(IPSS-R)≤3.5分,2018年关于它的治疗仍是一项富有挑战性的话题.尽管减少输血需求的选择在增加,但是支持治疗仍然是治疗的关键.非5q-患者为了摆脱红细胞输注依赖,只要内源性红细胞生成素水平＜500u/L(最好低于200u/L),促红细胞生成药物仍然是治疗的支柱.不适合促红细胞生成药物治疗或治疗有效不依赖输血后复发的实验性治疗策略包括免疫抑制、转化生长因子β抑制剂和来那度胺.在较低危MDS患者中以上这些治疗选择都有一定的疗效.5q-的患者可以从来那度胺的治疗中长期获益,而且有些患者即使停止药物治疗仍可能保持长时间的缓解.少数病例中,因严重血小板减少导致出血成为主要临床问题,血小板生成素受体激动剂可以减轻出血,增加血小板计数,但很少导致三系反应.使用这类药物应该谨慎,应该在确认骨髓原始细胞＜5％的患者中使用.异基因干细胞移植应该用于具有疾病转化的高危分子学因素和具有向较高危MDS转化征象的多线治疗失败的患者.

摘要： 衰老的造血系统发生一系列的巨变,包括红细胞和淋巴细胞生成减少,导致髓系细胞的产生相对增加.越来越多的证据表明,产生这些变化的原因是细胞内外因素构成的选择性压力引起造血干细胞池内的克隆漂移,致使具有与造血干细胞(HSC)衰老相关功能特点的主要HSC克隆形成.近年来对老年人群克隆造血的研究提示,携带克隆造血的人群罹患恶性血液病的风险增加,同时造血衰老和获得性骨髓衰竭疾病(BMF),如骨髓增生异常综合征(MDS),有很多相似之处.因而,以下问题具有重要的意义:造血衰老和MDS的关系,调节HSC衰老的因素,MDS的发生是否需要克隆造血,衰老是否必然引起BMF.本文对以上问题目前的进展和可能存在的关系进行综述.

摘要： 患者因"反复血尿、全身乏力"于2017年7月11日入院,该病者于2013年体检发现血象异常于本院经相关检查确诊为"多发性骨髓瘤",2014年7月无明显诱因出现无痛血尿,行膀胱镜下血凝块清除术,术中发现膀胱新生物,膀胱占位,病理检查为膀胱尿路上皮癌,行经尿道膀胱肿瘤电切术,2015年9月骨髓涂片确诊为"骨髓增生异常综合征",入院时患者神志清楚,精神尚可,小便颜色呈淡红色,能自行解出,血常规示:HB60g/L,WBC9.99×109/L,PLT16×109/L,入院后予止血、静脉输注成分血,长期口服沙利度胺调节免疫,予D-CA化疗方案(地西他滨10mg d1-d7+阿糖胞苷20mg ih q12h d3-d9+阿克拉霉素10mgd3-d6),化疗后3天患者突发排尿困难,经泌尿外科会诊后予泌尿专科疑难导尿,操作顺利,引流出淡红色尿液,后患者反复发生尿管堵塞,持续常温生理盐水膀胱冲洗,冲出大量血凝块,期间尿管反复堵塞,泌尿彩超示:膀胱内见大小约5.3*4.7*5.5cm的混合回声团,边界欠清楚,形态不规则,团块内查见大小约1.3cm的强回声团,团块内查见大小约1.3cm的强回声伴声影,团块内未见明显血流信号,膀胱回声团:血凝块?或其他,患者予8月17日局麻下行"经尿道膀胱血凝块清除术+电凝止血术",手术顺利,术中患者突发心衰,术后偶有心累、气紧,休息后缓解,术后不间断(血凝块较多的时候1h堵一次管,血凝块较少的情况下3-4h或者6-7h堵一次管)发生尿管堵塞,持续冰盐水(约2-8摄氏度)膀胱冲洗.

摘要： 目的：探讨夏小军主任医师辨治骨髓增生异常综合征的临证经验.方法：随师侍诊观其诊病,参阅文献并结合所学,从病因病机、辨证分型、治则方药等方面对夏师辨治骨髓增生异常综合征的学术观点及临床经验予以总结归纳.结果：夏师认为本病当标本兼治,分清主次,三因治宜,如此可提高临床疗效.结论：夏师依据骨髓增生异常综合征不同阶段不同分期的证候特点,衷中参西,巧立证型,分期辨治,临床疗效独特,值得深入研究学习.

摘要： 目的：探讨初发骨髓增生异常综合征(MDS)患者血清SF水平变化及临床意义. 方法：选取初发MDS患者50例,其中RA型6例、RARS型4例、RCMD型20例、RAEB-1型13例、RAEB-2型7例,极低危3例、低危8例、中危20例、高危15例、极高危4例.患者分别于输血前及累计输注红细胞10、20、30U时取血,采用放射免疫法检测血清SF水平,计算SF变化量(SFΔ);分析血清SFΔ水平及其与不同输血量、不同分型、不同危险分层及患者预后的关系. 结果：RARS, REAB-1, RAEB-2型患者血清SF水平均高于RA, RCMD型患者(P均＜0.05，高危、极高危患者均高于极低危、低危及中危患者(P均＜0. 05 )。 RAEB-1,RAEB-2型患者在输血量为20、30 U时血清SFΔ水平低于其他各型(P均＜0.05)。高危、极高危患者输注红细胞达30 U时血清SFΔ水平均低于其他危险度患者(P均＜0.05)。两组均随访至2016年6月，输注红细胞达30 U时SFΔ≥2000 ng/mL者的MDS/急性髓系白血病(AML)转化率低于SFΔ＜2000 ng/mL者(P＜0.01)，中位总体生存时间长于SF△＜2000 ng/mL者(P＜0.01)。 结论：初发MDS患者血清SF水平RARS, REAB-1, RAEB-2型及高危、极高危患者均高于其他分型及危险度者;随着输血量的增加，RAEB-1, RAEB-2型及高危、极高危患者铁过载程度均高于高于其他分型及危险度者;血清SF水平变化对MDS患者预后有一定的预测作用。

摘要： 在过去的十年中,较高危骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗一直围绕着氮杂核苷(azanucleosides)阿扎胞苷和地西他滨,较低剂量被认为主要通过抑制DNA甲基转移酶和随后的DNA去甲基化而起作用.对于去甲基化药物治疗后复发或无效的患者,其结果令人沮丧,迫切需要具有潜在的改变这些疾病自然病史的新药和方法.异基因造血干细胞移植是唯一已知的潜在治愈MDS的方法,但其适用性受到患者高龄和伴随疾病的限制.现在,越来越多的新药进入MDS的临床研究,目的是进一步了解MDS致病的重要分子通路.本综述重点是评价治疗较高危MDS的新药,超越由美国食品和药物管理局批准的传统的去甲基化药物.

摘要： 近年来基因组学技术的进展不仅发现了新的体细胞突变,而且使更深入地了解到克隆的多样性.这些发现不仅改变了对骨髓衰竭疾病发生机制的理解,还改变了诊疗策略.基因组学的临床应用包括优化现有预后模式,对治疗的敏感性和耐药性的预测,靶向治疗的概念化和选择性应用.除此之外,基因组学技术揭示了复杂的多层克隆构架,并用之解释白血病发生和干细胞生物学.除了典型的骨髓增生异常综合征(MDS),各种克隆性突变在再障(AA)和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)疾病过程中的发现,形成了一种新的致病理念,并且将再障和克隆性合并症建立了新的联系.将源突变和亚克隆突变,线性和分支克隆演变,以及个体化突变(扩展的,持续的,消失的)区分开来,能更好地预测它们对个体的生物学影响.作为克隆性标志,突变可以用于监测干细胞在生理性衰老、疾病过程、白血病演变中发生的克隆动态变化.

摘要： 骨髓增生异常综合征(MDS)是一类起源于恶性造血干/祖细胞的异质性明显的克隆型疾病,以骨髓造血细胞增生异常和无效造血为特点.临床上以单系或多系血细胞减少为表现,晚期多进展为造血功能衰竭或转为白血病.低危MDS难与IRP、SAA鉴别,目前引入了"non-clonal ICUS"、"CHIP"、"CCUS"的概念后,使得低危MDS的诊断得到了细化.尽管低危MDS治疗手段多样,但无特效治疗,患者多数由于出血、感染、长期输血铁过载致多脏器损伤而死亡,生命质量极低.

摘要： 鉴于骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic syndromes,MDS)疾病的高度异质性,以及临床转归和预后的差异性很大,目前公认对MDS治疗应根据预后分组,并结合患者具体情况进行分层治疗.其中,相对低危组MDS以减少或脱离血制品输注依赖、改善造血、减少骨髓衰竭相关死亡、提高生活质量及延长总体生存时间为治疗目标.与之相对应的治疗策略包括以下5个方面:1.以输血、补充造血生长因子和祛铁为主的支持治疗;2.以沙利度胺和雷那度胺为主的免疫调节治疗,主要针对伴5q-染色体异常的相对低危组患者;3.以地西他滨和阿扎胞苷为代表的去甲基化治疗,主要针对严重全血细胞减少或输血依赖的相对低危组患者;4.对60岁以下、骨髓原始细胞比例＜5％或骨髓增生低下、正常核型或单纯+8、存在输血依赖、HLA-DR15或存在PNH克隆者可应用免疫抑制治疗(IST);5.对年龄＜65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效的中低危患者可考虑Allo-HSCT.已有较多证据显示去甲基化药物治疗相对低危组MDS取得了一定疗效,值得总结推广.

摘要： 本发明公开了一种抗病毒药物在制备治疗骨髓增生异常综合征药物中的应用及制得的骨髓增生异常综合征药物。该抗病毒药物为泛昔洛韦。本发明首次在斑马鱼模式生物中，明确泛昔洛韦对造血发育的影响，泛昔洛韦可能通过影响造血干祖细胞进而使整个血液系统发生缺陷。因此，本发明提出泛昔洛韦抗病毒药物在制备治疗骨髓增生异常综合征药物中的应用。

摘要： 本发明公开了骨髓血管内皮细胞在骨髓增生异常综合征中的应用。本发明提供了骨髓血管内皮细胞作为标记物在如下任一中的应用：制备用于检测或者辅助检测MDS的病程进展情况的产品、制备用于诊断或者辅助诊断MDS的产品、区分或者辅助区分MDS和非MDS的产品。本发明研究发现从MDS‑MLD、MDS‑EB到AML患者，骨髓血管内皮细胞数量逐渐增加，但功能异常逐渐加重。此外，随着疾病进展，MDS患者的骨髓血管内皮细胞在体外对正常造血细胞的支持能力下降，对恶性造血细胞的支持能力升高。本发明对于检测MDS的发生发展，特别是监控MDS的病程进展具有重要意义。

摘要： 本发明提供了一种治疗白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征的组合物，含有以下原料或其提取物：青黛、山慈菇、夏枯草、白花蛇舌草、山豆根、红豆杉、浙贝母、黄芪、女贞子、枸杞、当归、生地黄、熟地黄、骨碎补、狗脊、菟丝子和红花。本发明提供的治疗白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征的组合物，疗效确切，见效较快，不易反复，无毒副作用。

摘要： 本发明公开了一种抗病毒药物在制备治疗骨髓增生异常综合征药物中的应用及制得的骨髓增生异常综合征药物。该抗病毒药物为泛昔洛韦。本发明首次在斑马鱼模式生物中，明确泛昔洛韦对造血发育的影响，泛昔洛韦可能通过影响造血干祖细胞进而使整个血液系统发生缺陷。因此，本发明提出泛昔洛韦抗病毒药物在制备治疗骨髓增生异常综合征药物中的应用。

摘要： 本发明公开了骨髓血管内皮细胞在骨髓增生异常综合征中的应用。本发明提供了骨髓血管内皮细胞作为标记物在如下任一中的应用：制备用于检测或者辅助检测MDS的病程进展情况的产品、制备用于诊断或者辅助诊断MDS的产品、区分或者辅助区分MDS和非MDS的产品。本发明研究发现从MDS‑MLD、MDS‑EB到AML患者，骨髓血管内皮细胞数量逐渐增加，但功能异常逐渐加重。此外，随着疾病进展，MDS患者的骨髓血管内皮细胞在体外对正常造血细胞的支持能力下降，对恶性造血细胞的支持能力升高。本发明对于检测MDS的发生发展，特别是监控MDS的病程进展具有重要意义。

摘要： 本发明公开了一种骨髓血管内皮细胞在骨髓增生异常综合征中的应用。本发明提供了骨髓血管内皮细胞作为标记物在如下任一中的应用：制备用于检测或者辅助检测MDS的病程进展情况的产品、制备用于诊断或者辅助诊断MDS的产品、区分或者辅助区分MDS和非MDS的产品。本发明研究发现从MDS‑MLD、MDS‑EB到AML患者，骨髓血管内皮细胞数量逐渐增加，但功能异常逐渐加重。此外，随着疾病进展，MDS患者的骨髓血管内皮细胞在体外对正常造血细胞的支持能力下降，对恶性造血细胞的支持能力升高。本发明对于检测MDS的发生发展，特别是监控MDS的病程进展具有重要意义。

摘要： 公开了包含TIM‑3抑制剂和TGF‑β抑制剂的组合疗法。所述组合可用于治疗或预防癌性病症和障碍，包括骨髓纤维化或骨髓增生异常综合征。

摘要： 本发明涉及伏拉塞替(Volasertib)或其盐或其水合物与地西他滨(Decitabine)或其盐或其水合物组合用于治疗罹患急性骨髓性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)的患者的用途。

摘要： 本发明涉及伏拉塞替(Volasertib)或其盐或其水合物与阿扎胞苷(Azacitidine)或其盐或其水合物组合用于治疗罹患急性骨髓性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)的患者的用途。

摘要： 本发明提供了一种治疗白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征的组合物，含有以下原料或其提取物：青黛、山慈菇、夏枯草、白花蛇舌草、山豆根、红豆杉、浙贝母、黄芪、女贞子、枸杞、当归、生地黄、熟地黄、骨碎补、狗脊、菟丝子和红花。本发明提供的治疗白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征的组合物，疗效确切，见效较快，不易反复，无毒副作用。