龟鹿二仙丸加减联合甲泼尼龙治疗Duchenne型肌营养不良症的临床研究

摘要

1.目的通过观察龟鹿二仙丸加减联合甲泼尼龙对Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的临床症状、日常生活质量及血清肌酸激酶等指标的疗效监测和比较,为中西医结合治疗DMD疗效评估提供依据,探索通过中西医结合治疗方法,提高DMD的临床疗效。2.方法2.1入组者选择入组患者均经临床、肌肉病理及免疫组化确诊的49例DMD患者,为2017年12月至2019年12月就诊于安徽中医药大学神经病学研究所附属医院住院患者,采用随机分配原则,选择19例DMD患者为实验组,同时选择与年龄相匹配的30例DMD患者为对照组。2.2入组前的准备制定入组的病例诊断标准,首先经过临床表现,CK、心电图及肌电图,肌活检及肌肉病理等明确诊断DMD,符合西医诊断标准;总结DMD患者的HE染色病理表现及抗肌萎缩蛋白(Dystrophin,Dys)免疫组化特点。2.3入组者治疗方法的选择经过西医检测技术明确诊断后,再进行中医诊断和中医辨证,按照随机分配原则进行分组,选择龟鹿二仙丸加减联合甲泼尼龙治疗的实验组和单纯甲泼尼龙治疗的对照组。龟鹿二仙丸是以龟鹿二仙胶为底方,针对每个患者自身症状辩证加减后遗方遣药,最终经药厂加工成浓缩丸。治疗时间为3个月。2.4疗效指标的监测和评估两组均在用药前后记录患者的主症量表评分、次症量表评分等,及时记录疗程中出现的不良反应。连续治疗3个月后,对疗效性相关的临床指标、实验室指标以及疗前疗后安全性一般指标等,进行比较分析。3.结果3.1DMD患者肌肉病理表现的结果49例DMD患者肌肉病理损伤中,5例呈早期病理改变,40例呈中期病理改变,4例呈晚期病理改变,且提示DMD患者肌肉病理改变的严重程度与活检年龄相关,年幼患儿肌肉病理改变较轻,年龄大的患儿病理改变重,本组49例患者肌肉标本Dys-Rod区完全缺失。3.2两组病例总有效率比较的结果龟鹿二仙丸加减联合甲泼尼龙治疗的实验组中有效13例,总有效率为68.4%,单用甲泼尼龙的对照组中有效10例,总有效率为33.3%,两组总有效率比较差异有统计学意义(P<0.05)。3.3两组病例临床症候比较的结果在各临床改善中,实验组患者的主症和次症在治疗前后有不同程度改善,并且在改善率方面明显优于对照组(P<0.05)。治疗结束后,两组的临床症候总积分均有不同程度的下降,实验组治疗后临床症候中自汗盗汗、步行、上下楼梯、筋缩、食欲、乏力懒言评分与治疗前比较有显著性下降(P<0.05);而对照组治疗后症状中步行、睡眠质量、乏力懒言评分与治疗前比较也有显著性下降(P<0.05)。提示龟鹿二仙丸加减联合甲泼尼龙治疗在改善患者主要临床症候和次要症状方面优于单用甲泼尼龙治疗的对照组,尤其在患者行走能力、自汗盗汗、食欲、乏力懒言等方面。3.4血生化和焦虑抑郁量表比较的结果两组治疗后的CK、LDH、AST、ALT均有不同程度的下降,其中实验组CK值在治疗前后比较有显著差异性,两组间CK值在治疗后比较也具有显著性差异,实验组的CK值不仅较本组治疗前有明显下降,并且较对照组治疗后的CK值也有下降,差异均有统计学意义。在焦虑抑郁量表评分结果也有所好转,实验组治疗后的SAS评分较对照组治疗后SAS评分明显下降(P<0.05)。4.结论4.1 DMD患者肌肉病理改变的严重程度与活检年龄相关,年幼患儿肌肉病理改变较轻,年龄大的患儿病理改变重。4.2龟鹿二仙丸加减联合甲泼尼龙治疗DMD,总体是有效的,且疗效率高于单用甲泼尼龙治疗方法,值得临床推荐使用。4.3龟鹿二仙丸加减联合甲泼尼龙治疗DMD,在改善患者主要临床症候和次要症状方面优于单用甲泼尼龙治疗方法,主要表现在患者行走能力、自汗盗汗、食欲、乏力懒言等方面的好转。4.4龟鹿二仙丸加减联合甲泼尼龙治疗DMD,在血生化检查指标和焦虑抑郁量表评分方面也有积极疗效,尤其在改善DMD患者情绪方面,对提高临床治疗依从性及其家庭生活的质量有重要临床意义。

目录

ABSTRACT

英文缩略词

1.前言

2.材料与方法

2.1 研究对象

2.2 研究方法

2.2.1 本研究的技术路线图

2.2.2 入组DMD病例诊断标准

2.2.3 入组DMD患者的分组及中药方的确定

2.2.4 疗效的监测指标

2.2.5 疗效标准原则

2.3 统计学方法

3.结果

3.1 临床一般资料的结果

3.2 DMD患者的肌肉病理表现

3.3 两组总有效率的结果

3.4 临床症候的结果

3.4.1 临床症候改善率的结果

3.4.2 临床症候治疗前后的评分比较结果

3.5 血清酶学及肝功能治疗前后的比较结果

3.6 焦虑抑郁量表评分治疗前后比较结果

4.讨论

5.结论

参考文献

综述 Duchenne型肌营养不良症治疗的研究进展

参考文献

附录

致谢