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FIBROBLAST THERAPY FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

机译:成纤维细胞疗法治疗DUCHENNE型肌营养不良症

摘要

Disclosed are compositions and methods of treating muscular dystrophies, including Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) through administration of fibroblasts and modified fibroblasts systemically and locally. In certain embodiments, fibroblast cells are utilized for replacement of dystrophin through fusion and/or other means of horizontal gene transfer. In other embodiments, the disclosure teaches the use of fibroblasts for reduction of inflammatory reactions and/or immunological reactions which propagate and enhance myodestructive aspects of Duchenne Muscular Dystrophy. In other embodiments, fibroblasts are utilized as vectors for gene therapy and/or gene modifications approaches.
机译:本发明公开了通过全身和局部给药成纤维细胞和修饰成纤维细胞治疗肌营养不良症的组合物和方法,包括Duchenne肌营养不良症(DMD)。在某些实施例中,成纤维细胞通过融合和/或其他水平基因转移手段用于替换肌营养不良蛋白。在其他实施方案中,本发明教导使用成纤维细胞来减少炎症反应和/或免疫反应,这些反应会传播和增强Duchenne肌营养不良症的肌破坏性方面。在其他实施例中,成纤维细胞被用作基因治疗和/或基因修饰方法的载体。

著录项

  • 公开/公告号EP3976069A1

    专利类型

  • 公开/公告日2022-04-06

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 FIGENE LLC;

    申请/专利号EP20200813779

  • 发明设计人 OHEERON PETE;ICHIM THOMAS;

    申请日2020-05-29

  • 分类号A61K35/36;C12N5/071;

  • 国家 EP

  • 入库时间 2022-08-25 00:21:57

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