血管性血友病与血栓性血小板减少性紫癜

摘要

血管性血友病(VWD)和血栓性血小板减少性紫癜(TTP)虽临床表现有显著不同，但都与血液中血管性血友病因子(VWF)质量异常及由其介导的止血功能异常有关。血浆VWF数量减少或质量异常，VWF介导的血小板粘附功能降低导致VWD;而血浆出现超大分子VWF多聚体、与血小板结合能力异常增强，引起在广泛微血管内血小板血栓形成导致TTP。因而体内VWF功能的调节对维持体内止血平衡极为重要。近年来国内外对VWF的生物学功能研究已取得显著进展，对VWF异常相关性疾病的发生机制有了更深入的认识，并且也已将VWF与血小板相互作用环节作为研发新型抗血小板药物的靶点。本文将在介绍VWF生物学功能的基础上，详细讨论VWD和TTP发病机制、临床诊断和治疗等方面的进展。