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GENOMIC EDITING OF GENES INVOLVED IN AUTISM SPECTRUM DISORDERS

机译:自闭症谱系障碍基因的基因编辑

摘要

The present invention provides genetically modified animals and cells comprising edited chromosomal sequences encoding proteins associated with ASD. In particular, the animals or cells are generated using a zinc finger nuclease-mediated editing process. Also provided are methods of using the genetically modified animals or cells disclosed herein to study ASD development and screen agents for assessing their effect on progression or symptoms of an ASD.
机译:本发明提供了遗传修饰的动物和细胞,其包含编码与ASD相关的蛋白质的经编辑的染色体序列。特别地,使用锌指核酸酶介导的编辑过程产生动物或细胞。还提供了使用本文公开的遗传修饰的动物或细胞来研究ASD发育和筛选试剂以评估其对ASD的进展或症状的影响的方法。

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