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机译:治疗尼安卡匹克氏病的组合物和方法
公开/公告号US2020306255A1
专利类型
公开/公告日2020-10-01
原文格式PDF
申请/专利权人 AI THERAPEUTICS INC.;
申请/专利号US202016782614
发明设计人 CHRIS CONRAD;JONATHAN M. ROTHBERG;TIAN XU;HENRI LICHENSTEIN;
申请日2020-02-05
分类号A61K31/5377;A61K31/713;A61K38/21;A61K45/06;A61K31/724;
国家 US
入库时间 2022-08-21 11:23:34
机译: 一种辅助诊断尼胡曼采摘疾病C型C的方法,一种辅助确定对尼姆曼镐型C型治疗效果C的方法,以及用于筛选药物治疗Niemann-pick疾病的方法C.
机译: 包含编码鞘磷脂酶的转基因的重组腺相关病毒(aav)aav4或aav5载体在制备配制成用于脑室内给药的药物中的用途,该药物可分布在整个脑室的室管膜细胞层中,用于治疗niemann-pick病或niemann -b病
机译: 治疗尼曼-皮克病的组合物和方法