一种用于治疗严重高甘油三酯血症的基因药物

摘要

本发明提供一种重组腺相关病毒介导的用于治疗严重高甘油三酯血症及其合并症急性胰腺炎的基因药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的ApoC2基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达载脂蛋白C2，显著降低血液中甘油三酯的含量并使其恢复正常，有效延长仓鼠生存期。结果提示，该重组腺相关病毒载体基因药物可用于治疗严重高甘油三酯血症及其合并症急性胰腺炎。