用于高效基因组编辑的腺相关病毒载体变异体和其方法

摘要

本发明提供用于精确编辑细胞基因组的腺相关病毒(AAV)分化体F载体或AAV载体变异体(相对于AAV9)以及其方法和试剂盒。使用本文所提供的AAV分化体F载体或AAV载体变异体的靶向基因组编辑所发生的出现频率的效率展示为先前所报告的1,000到100,000倍。本发明还提供在个体中治疗疾病或病症的方法，其通过编辑所述个体的细胞的基因组来进行，所述编辑经由用如本文所描述的AAV分化体F载体或AAV载体变异体转导所述细胞和将经过转导的细胞进一步移植到所述个体中来进行，以治疗所述个体的所述疾病或病症。本文还提供在个体中通过体内基因组编辑来治疗疾病或病症的方法，所述体内基因组编辑通过向所述个体直接投与如本文所描述的AAV分化体F载体或AAV载体变异体来进行。