通过针对DMD家族的天然反义转录物的抑制治疗肌营养蛋白家族相关疾病

摘要

本发明涉及反义寡核苷酸，其调节肌营养蛋白家族的表达和/或功能，尤其是通过靶向肌营养蛋白家族的天然反义多核苷酸。本发明也涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与DMD家族表达有关的疾病和病症中的应用。