伏立诺司他在制备治疗视网膜感光细胞退行性病变的药物中的应用

摘要

本发明涉及伏立诺司他在制备治疗视网膜感光细胞退行病变的药物中的应用，旨在解决对于遗传性视网膜感光细胞退行性疾病尚缺乏有效的治疗药物和方法的技术问题。基于典型性动物模型明确了视网膜感光细胞退行性变性的全过程，确认了视网膜感光细胞退行性变性过程中组蛋白H3K27ac水平出现显著性改变，组蛋白乙酰转移酶CBP/p300活性升高，组蛋白去乙酰化酶HDAC6表达升高；并基于视网膜感光细胞退行性病变过程中组蛋白乙酰化修饰的分子机制而设计和发掘精准治疗药物及方案：以SAHA特异性抑制组蛋白去乙酰化酶HDAC6的表达，提高H3K27ac乙酰化水平，促进Hdc基因的表达，Hdc的表达升高，视网膜感光细胞退行性病变的视网膜功能得到部分恢复。