干细胞移植治疗视网膜退行性病变的研究进展

摘要

视网膜退行性病变是由于光感受器(photoreceptor,PR)及其邻近的视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium,RPE),逐渐变性或死亡而引起视网膜功能障碍,最终导致患者视力下降甚至失明.该病变的疾病表现形式有多种,如视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)、老年性黄斑变性(age-related macular degeneration,AMD)、隐性遗传性黄斑营养不良(Stargardt's disease,STGD)、糖尿病视网膜病变等,这类疾病的治愈尚属临床医学难题.因此,积极寻找有效的药物或治疗方法具有重要意义.研究发现,针对遗传性视网膜疾病,基因替代疗法能够改善视觉功能,但对进行性视网膜疾病的治疗效果甚微,而移植健康的视网膜组织或细胞,成为目前最具前景的治疗策略,其中干细胞移植是极具临床转化潜能的治疗方法.研究显示,移植的干细胞可促使丢失的PR细胞和视网膜神经再生,并且改善视功能.目前,处于临床前干细胞移植研究的主要有视网膜前体细胞(retinal progenitor cells,RPCs)、胚胎干细胞(embryonic stem cells,ESCs)、人胎儿干细胞(human foetal stem cells,hFSCs)、人脐带组织来源干细胞(human umbilical tissue-derived stem cells,hUTSCs)、诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs)、间充质干细胞 (mesenchymal stem cells, MSCs) 和极小胚胎样干细胞(very-small-embryonic-like-stem-cells, VSEL).