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用于治疗1a型糖原贮积病的组成物和方法

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摘要

本发明提供了包含具有提高效率的新型腺苷碱基编辑器(例如ABE8)的组成物和使用包含腺苷脱氨酶变体的碱基编辑器来改变与1a型糖原贮积病(GSD1a)相关的突变的方法。

公开/公告号CN114026237A

专利类型发明专利
公开/公告日2022-02-08

原文格式PDF
申请/专利权人比姆医疗股份有限公司;
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申请/专利号CN202080028267.5
发明设计人 N·戈代尔利;M·帕克;I·斯雷梅克;Y·于;B·蔡澈;Y·阿拉泰恩;F·葛瑞格尔;G·伦格;D·A·玻恩;S-J·李;
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申请日2020-02-13
分类号C12N15/55(20060101);C12N15/113(20100101);C12N15/10(20060101);C12N9/78(20060101);C12N9/22(20060101);C12N5/10(20060101);A61K48/00(20060101);A61K38/50(20060101);A61K38/46(20060101);A61P3/08(20060101);
代理机构11314 北京戈程知识产权代理有限公司;
代理人程伟
地址美国马萨诸塞州
入库时间 2023-06-19 14:06:32

1. 用于治疗1a型糖原贮积病的组成物和方法 [P] . 中国专利： CN114026237A . 2022-02-08
2. 用于治疗1A型糖原贮积病的材料和方法 [P] . 中国专利： CN109328231A . 2019-02-12
3. COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING GLYCOGEN STORAGE DISEASE TYPE 1A [P] . 世界知识产权组织专利： WO2020168088A1 . 2020-08-20

机译：治疗1A型糖原贮积病的组合物和方法
4. MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF GLYCOGEN STORAGE DISEASE TYPE 1A [P] . 美国专利： US2019382798A1 . 2019-12-19

机译：糖原贮积病1A型的治疗材料和方法
5. Materials and Methods for Treatment of Type 1a Glycogen Storage Disease [P] . BR112018008971A2 . 2018-11-27

机译：治疗1a型糖原贮积病的材料和方法