用于治疗1A型糖原贮积病的材料和方法

摘要

本申请提供了用于离体和在体内治疗具有1a型糖原贮积病(GSD1a)的患者的材料和方法。另外，本申请提供了通过基因组编辑调节细胞中的葡萄糖‑6‑磷酸酶催化性(G6PC)和/或葡萄糖‑6‑磷酸酶(G6Pase)蛋白的表达、功能和/或活性的材料和方法。