通过细胞外囊泡来递送CRISPR/MCAS9以用于基因组编辑

摘要

本文公开了一种用于基因编辑的融合蛋白，其包含Cas9结构域，所述Cas9结构域被配置成封装到外泌体中并定位至受体细胞的细胞核。还公开了包含编码所公开的Cas9融合蛋白的核酸序列的重组多核苷酸。还公开了包含所公开的多核苷酸的细胞。还公开了制备基因编辑组合物的方法，其涉及在适于产生封装向导RNA和融合蛋白的细胞外囊泡的条件下培养所公开的细胞。还公开了涉及封装所公开的Cas9融合蛋白和向导RNA的细胞外囊泡的基因编辑组合物。最后，本文还公开了用于在细胞中编辑基因的方法，其涉及使所述细胞与本文公开的基因编辑组合物接触。