新型非病毒载体TSCM基因疗法的构建方法及临床应用

摘要

本发明涉及免疫细胞靶向治疗技术领域，传统CAR‑T细胞扩增程序中，通过CD3/CD28单抗激活的单核细胞经白介素2进一步扩增后，大多数T细胞为高度分化的效应/记忆T细胞，自我更新能力较弱，移植后体内存活时间短，致使治疗效果较差，本研究通过TSCM代替T细胞，扩增后TSCM比例高达44.41%，极大的改善移植后体内免疫细胞的存活时间，提高治疗效果。PiggyBac和Sleep Bueaty载体容量都远远超过病毒，甚至可以达到100kb以上，几乎可以容下所有我们试图添加的元件，不存在包装环节和序列特异性要求，无论是从CAR‑TSCM未来研发的需求还是从降低成本开拓市场的可能来看，都是最佳的候选者。