用于治疗与ACVR1表达异常相关的疾病的方法以及用于此的ACVR1抑制剂

摘要

公开了通过施用具有下式(I)的ACVR1抑制剂治疗有需要的受试者的疾病的方法：包括其立体异构体、互变异构体、药学可接受的盐和前药，其中R1、R2、R3和R4如本文定义。可从治疗中受益的受试者的ACVR1基因可具有突变。可以使用所描述的方法治疗各种疾病，包括癌症(例如，扩散型内因性脑桥神经胶质瘤(DIPG))和遗传疾病(例如，进行性肌肉骨化症(FOP))。