用于治疗庞贝氏病的增强的酸性α-葡糖苷酶

摘要

提供了一种用于治疗庞贝氏病的方法，该方法包括将具有带有甘露糖‑6‑磷酸残基的最优糖基化的重组人酸性α‑葡糖苷酶与一定量的麦格司他组合给予，有效最大化重组人酸性α‑葡糖苷酶的组织摄取，同时最小化重组人酸性α‑葡糖苷酶的酶活性的抑制。