维生素E在谷氨酸脱氢酶获得功能突变治疗中的应用

摘要

本发明公开了一种维生素E在谷氨酸脱氢酶获得功能突变治疗中的应用，其技术方案要点是：本发明提供的化合物作为谷氨酸脱氢酶（GDH）抑制剂能够很好的抑制GDH的活性，进而达到治疗因GDH突变引起的先天性高胰岛素血症（CHI）的作用，实验结果表明，本发明所述的化合物对野生型GDH的IC50为4.120µM，对获得H454Y位点突变的GDH的IC50为3.078µM，并且能改善GDHH454Y小鼠模型的低血糖。