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用于治疗听力丧失的基因治疗构建体和方法

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本发明公开了可用于治疗和/或预防由TMPRSS3基因或LOXHD1基因的遗传突变所导致的听力丧失的组合物和方法。本文公开的组合物和方法使用腺相关病毒(AAV)载体基因递送TRMPSS3或LOXHD1至内耳以分别恢复TMPRSS3基因或LOXHD1基因的活性，促进毛细胞存活并恢复患有听力丧失的患者的听力。

著录项

公开/公告号CN110709060A

专利类型发明专利
公开/公告日2020-01-17

原文格式PDF
申请/专利权人援救听觉股份有限公司;
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申请/专利号CN201880028001.3
发明设计人 H·施特克尔;X·Z·刘;陈正一;C·J·阿亚拉;
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申请日2018-03-16
分类号
代理机构广州嘉权专利商标事务所有限公司;
代理人江侧燕
地址美国佛罗里达州
入库时间 2023-12-17 07:13:07

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2020-03-06

实质审查的生效 IPC(主分类):A61K9/00 申请日:20180316

实质审查的生效
2020-01-17

公开

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