包含核苷酸类似物的治疗性寡核苷酸

摘要

本文公开了双链RNA核酸分子，其包括至少一个吡唑并三嗪核苷酸类似物且已被修饰来展现以下一者：相较于未修饰或类似修饰的dsRNA时的中靶活性增加、靶标特异性增加、核酸酶稳定性增强、脱靶活性降低和/或免疫原性降低；包含所述分子的药物组合物及其在疗法中的使用方法。