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用于治疗肌肉萎缩症患者的寡核苷酸

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本发明涉及用于治疗肌肉萎缩症患者的寡核苷酸。该寡核苷酸能结合到来自抗肌萎缩蛋白前体mRNA的第一外显子的区域和相同前体mRNA内的第二外显子的区域，其中所述第二外显子的所述区域具有与所述第一外显子的所述区域至少50％的同一性，其中所述寡核苷酸适用于所述前体mRNA的所述第一外显子和第二外显子、并且优选两者之间外显子的全部延伸的跳读。

著录项

公开/公告号CN110257379A

专利类型发明专利
公开/公告日2019-09-20

原文格式PDF
申请/专利权人马林生物科技有限公司;
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申请/专利号CN201910551250.7
发明设计人朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆;
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申请日2013-07-03
分类号
代理机构北京康信知识产权代理有限责任公司;
代理人李小爽
地址荷兰莱顿
入库时间 2024-02-19 13:31:28

法律信息

法律状态公告日

法律状态信息

法律状态
2019-10-22

实质审查的生效 IPC(主分类):C12N15/113 申请日:20130703

实质审查的生效
2019-09-20

公开

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