基因组碱基编辑增加人红细胞中胎儿血红蛋白水平的试剂盒及应用

摘要

本发明提供了一种基因组碱基编辑增加人红细胞中胎儿血红蛋白水平的试剂盒及应用。该试剂盒包括碱基编辑系统以及针对γ‑球蛋白基因启动子位点的sgRNA。本发明利用碱基编辑技术，通过C到T和/或A到G碱基突变，改变γ‑球蛋白基因启动子区域的转录因子结合位点，从而提高γ‑球蛋白的表达水平，为治疗该类血红蛋白病提供了高效安全的方法及试剂盒。