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用于胎儿血红蛋白再诱导的靶向BCL11A远端调控元件

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摘要

本文提供了通过在基因组水平上破坏BCL11A表达以增加细胞中胎儿血红蛋白水平的方法以及组合物。本文还提供了涉及通过胎儿血红蛋白水平的再诱导来治疗血红蛋白病的方法以及组合物。

1. 用于胎儿血红蛋白再诱导的靶向BCL11A远端调控元件 [P] . 中国专利： CN109554350A . 2019-04-02
2. 用于胎儿血红蛋白再诱导的靶向BCL11A远端调控元件 [P] . 中国专利： CN104955943A . 2015-09-30
3. TARGETING BCL11A DISTAL REGULATORY ELEMENTS WITH A CAS9-CAS9 FUSION FOR FETAL HEMOGLOBIN REINDUCTION [P] . 世界知识产权组织专利： WO2019147302A1 . 2019-08-01

机译：靶向CAS9-CAS9融合的BCL11A远端调控元件用于胎儿血红蛋白的再诱导
4. TARGETING BCL11A DISTAL REGULATORY ELEMENTS FOR FETAL HEMOGLOBIN REINDUCTION [P] . 美国专利： US2020087651A1 . 2020-03-19

机译：针对胎儿血红蛋白再诱导的BCL11A远端调控元件
5. TARGETING BCL11A DISTAL REGULATORY ELEMENTS FOR FETAL HEMOGLOBIN REINDUCTION [P] . PT2925864T . 2019-02-06

机译：针对胎儿血红蛋白再诱导的BCL11A远端调控元件