机译:Duchenne肌营养不良伞形伞形伞形患者的长期自然历史数据伴有突出的外显子44,45,51和53
Catholic Univ Rome Italy;
Catholic Univ Rome Italy;
Catholic Univ Rome Italy;
Dubowitz Neuromuscular Ctr London England;
Messina Univ Messina Italy;
Ist Giannina Gaslini Genoa Italy;
Casimiro Mondino Fdn Pavia Italy;
Univ Torin Turin Italy;
Univ Pisa Pisa Italy;
Univ Padua Padua Italy;
Univ Padua Padua Italy;
Fdn IRCCS C Besta Milan Italy;
IRCCS S Raffaele Inst Milan Italy;
Seconda Univ Napoli Naples Italy;
Univ Milan Milan Italy;
BambinoGesu Childrens Hosp Rome Italy;
BambinoGesu Childrens Hosp Rome Italy;
Dubowitz Neuromuscular Ctr London England;
Univ Hosp Leuven Leuven Belgium;
Catholic Univ Rome Italy;
机译:Duchenne肌营养不良伞形伞形伞形患者的长期自然历史数据伴有突出的外显子44,45,51和53
机译:设计为杜鹃肌营养不良患者Suvodirsen(WVE-210201)的2/3次随机对照试验的设计促使外显子51跳跃
机译:eteplirsen是一种二氨基磷酸吗啉代低聚物(PMO),在可跳过DMD基因外显子51的Duchenne肌营养不良(DMD)患者中的临床安全性
机译:反义寡核苷酸疗法的挑战,尤其是杜氏肌营养不良症中外显子51跳跃的挑战
机译:实验和计算研究杜兴氏肌营养不良的其他外显子跳过修复之间的结构差异。
机译:校正:杜兴氏肌营养不良症可移动患者的长期自然历史数据,其突变可跳过外显子44、45、51和53
机译:校正:Duchenne肌营养不良伞形伞形患者的长期自然历史数据,突变均匀的突变,以跳过外显子44,45,51和53