ゲノム創薬時代の血液疾患分子標的薬の研究

摘要

'ゲノム創薬，とはゲノム情報を利用し新し い薬やより効果が高く副作用の少ない薬を開発 する分野のことを指す.従来の創薬は，類似疾 患に対する薬剤の情報などをもとに膨大な種類 の候補化合物を合成して試験するという手法が とられ，実用化に至るまでに長い期間と労力を 要してきた.しかし，近年の次世代シークェン サーをはじめとするテクノロジーの進歩および 普及により，疾患ごとのゲノム情報を大規模か つ詳細に把握することが可能な時代が到来した. ゲノム情報が蓄積され，その情報を活用する技術が急速に発達した近年では，疾患の原因とな る遺伝子やその異常を特定し，その遺伝子ゃコ 一ドされるタンパク質をコントロール可能な薬 剤を開発して臨床につなげる'ゲノム創薬'の推 進がまさに求められている.ところが，臨床の 現場を見渡してみると，残念ながら現時点で 'ゲノム創薬'の成功例はまだ限定的である. 本稿では，現状の基礎研究，臨床応用を俯瞰 し，これからのゲノム創薬時代の血液疾患分子 標的薬研究を進めていくうえでの課題について述べていきたい.