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机译:删除DMD基因中包含突变热点的外显子3-9表现出无症状表型,表明多外显子跳过治疗的目标区域
机译:删除DMD基因中包含突变热点的外显子3-9表现出无症状表型,表明多外显子跳过治疗的目标区域
机译:在DMD基因中靶向大型外显子45-EXON 55突变热点的基于CRISPR的基因治疗方法
机译:肌营养不良蛋白基因中的新型剪接位点突变(3157 + 1G> T)导致总外显子跳跃和DMD表型。
机译:小分子钙调节剂增强针对DMD基因的反义靶向外显子跳跃
机译:肌营养不良蛋白缺乏的骑士查尔斯·金狗的杜氏肌营养不良基因热点突变适合外显子51跳过。
机译:外显子跳跃和基因转移恢复了人诱导的多能干细胞-带有DMD突变的心肌细胞中肌营养不良蛋白的表达