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机译:意外的结果:CRISPR产生的突变导致外显子跳跃
机译:跳过外显子作为一种治疗策略,应用于包含伪外显子的RYR1突变,可导致严重的核心肌病
机译:人类肝脏组织中的外显子跳跃和mRNA衰减:致病性胆盐输出泵突变的分子后果
机译:Golodirsen诱导外显子跳跃导致患有遗传突变患者的SARCOMMAL患者的表达,促使外显子53跳跃
机译:结合外显子跳跃率分析盒式外显子的顺式调控基元
机译:实验和计算研究杜兴氏肌营养不良的其他外显子跳过修复之间的结构差异。
机译:意外的后果:CRISPR产生的突变导致外显子跳跃
机译:跳过外显子作为一种治疗策略,应用于包含假性外显子的RYR1突变会导致严重的核心肌病。