机译:Golodirsen诱导外显子跳跃导致患有遗传突变患者的SARCOMMAL患者的表达,促使外显子53跳跃
机译:Golodirsen诱导外显子跳跃导致患有遗传突变患者的SARCOMMAL患者的表达,促使外显子53跳跃
机译:用于治疗Duchenne肌营养不良症的外显子营养不良蛋白:大多数外显子的质谱图绘制和基于单分子力学的合作域设计。
机译:杜南肌营养不良小鼠模型中外显子跳水恢复营养蛋白的靶向MS〜2
机译:小分子钙调节剂增强针对DMD基因的反义靶向外显子跳跃
机译:高通量筛选范式的发展用于发现腺苷酸环化酶的小分子调节剂:腺苷酸环化酶2抑制剂的鉴定。
机译:高通量筛选鉴定AON诱导的肌营养不良蛋白外显子跳跃的小分子和遗传调节剂
机译:调制钙信号以促进DmD的aON外显子跳跃。