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CRISPR-cas9: a powerful tool towards precision medicine in cancer treatment

机译:CRISPR-CAS9:癌症治疗中精密药物的强大工具

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摘要

The synthesized 20 nt sgRNA is complementary to the target sequence near the protospacer adjacent motif (PAM). The cas9 protein introduces double-strand break (DSB) through the endonuclease domains HNH and Ruvc and then mediates gene repair by nonhomologous end joining (NHEJ) and homology directed repair (HDR), which may lead to an indel mutation or gene knockout. Moreover, cas9 can also be transformed into dcas9 by inactivating the endonuclease domain, which could cause gene transcriptional repression or activation via fusion to a transcriptional activator or repressor.
机译:合成的20nt SGRNA与相邻基序(PAM)附近的Protospacer附近的靶序列互补。 CAS9蛋白通过内切核酸酶结构域HNH和Ruvc引入双链断裂(DSB),然后通过非汉语终端连接(NHEJ)和同源性定向修复(HDR)介导基因修复,这可能导致诱导突变或基因敲除。此外,CAS9也可以通过灭活内切核酸酶域来转化成DCAS9,这可能导致基因转录抑制或通过融合对转录活化剂或阻遏物激活。

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