机译:使用反义寡核苷酸的突变Huntingtin的等位基因特异性抑制:为所有亨廷顿病患者提供治疗选择
机译:在亨廷顿病基因/突变亨廷顿蛋白的等位基因特异性沉默中靶向单核苷酸多态性的有力和选择性反义寡核苷酸。
机译:使用三环 - DNA反义寡核苷酸降低突变亨廷汀作为亨廷顿疾病的治疗方法
机译:使用亨廷顿病患者的反义寡核苷酸的突变亨廷顿的剂量依赖性降低
机译:三个亨廷顿疾病单倍型代表最大比例的等位基因特异性治疗的目标
机译:亨廷顿氏病小鼠模型中突变亨廷顿蛋白诱导的脑铁稳态失调的治疗意义。
机译:亨廷顿病基因中针对单核苷酸多态性的有效和选择性反义寡核苷酸/突变亨廷顿蛋白的等位基因特异性沉默。
机译:使用反义寡核苷酸对突变体亨廷顿蛋白进行等位基因特异性抑制:为所有亨廷顿病患者提供治疗选择。