机译:缺陷的剪接,疾病和治疗:寻找外显子定义中的主要检查点
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机译:神经肌肉疾病外显子跳跃和剪接调节疗法的新进展
机译:开发用于皮肤病临床治疗的高清OCT系统
机译:剪裁大基因到小衣壳:开发前mRNA跨剪接疗法以治疗遗传视网膜疾病
机译:一个5剪接位点突变影响胶原COL1A1基因中两个上游外显子的pre-mRNA剪接。外显子8的跳过和外显子7定义的更改会生成带有非胶原插入物的三链螺旋不稳定的截短的亲α1(I)链。
机译:疾病相关基因的外显子缺陷识别和使用修饰的U1 snRNAS的剪接校正策略