brain damage genetic liver disease homologous recombination hyperbilirubinemia kernicterus;
机译:不含核酸酶的无启动子基因靶向挽救了Crigler-Najjar综合征小鼠模型的致死性
机译:通过AAV9介导的基因转移挽救I型Crigler-Najjar综合征小鼠模型中胆红素诱导的新生儿致死性
机译:终生校正高胆红素血症与新生儿肝特异性AAV介导的Crigler-Najjar综合征致死小鼠模型中的基因转移
机译:通过针对小鼠PHGPX基因的靶向破坏引起的早期胚胎致死性
机译:Tbx1在22q11.2删除和复制综合征小鼠模型中的遗传功能。
机译:通过AAV9介导的基因转移挽救I型Crigler-Najjar综合征小鼠模型中胆红素诱导的新生儿致死性
机译:688. AAV8介导的肝脏基因靶向没有核酸酶的患者在克里克勒 - 纳吉哈尔综合征的小鼠模型中拯救致命性