机译:鞘内三肽基肽酶1减少了晚期婴儿神经元类脑脂质体岩藻病的犬模型中的溶酶体贮藏。
机译:在脑内基因治疗后Cln2神经元曲线痘痘患者犬模型中的肝癌模型延迟神经疾病进展
机译:在婴儿神经元类脑脂质脂褐变的临床前小鼠模型中,重组棕榈酰蛋白硫酯酶的静脉内大剂量酶替代疗法减少了内脏溶酶体的储存并适度延长了生存期
机译:狗溶酶体储存疾病的方法:神经元曲线脂肪属
机译:晚期婴儿神经元类固醇脂褐藻病小鼠模型中的基因治疗和酶替代。
机译:具有重组棕榈酰蛋白硫代酯酶的静脉注射高剂量酶替代疗法减少了内脏溶酶体储存在婴儿神经元曲线胰管型唇脑病的临床前小鼠模型中适度延长存活
机译:在婴儿神经元类脑脂质脂褐变的临床前小鼠模型中,使用重组棕榈酰蛋白硫酯酶的静脉内大剂量酶替代疗法可减少内脏溶酶体贮藏并适度延长生存期