机译:具有重组棕榈酰蛋白硫代酯酶的静脉注射高剂量酶替代疗法减少了内脏溶酶体储存在婴儿神经元曲线胰管型唇脑病的临床前小鼠模型中适度延长存活
机译:在婴儿神经元类脑脂质脂褐变的临床前小鼠模型中,重组棕榈酰蛋白硫酯酶的静脉内大剂量酶替代疗法减少了内脏溶酶体的储存并适度延长了生存期
机译:人类重组棕榈酰蛋白硫酯酶-1(PPT1)用于婴幼儿神经元类固醇脂褐变病的酶替代治疗的临床前评估。
机译:鞘内酶替代疗法可改善小儿神经元类固醇脂褐变的临床前小鼠模型的运动功能和存活率
机译:晚期婴儿神经元类固醇脂褐藻病小鼠模型中的基因治疗和酶替代。
机译:人类重组棕榈酰蛋白硫酸酶-1(PPT1)用于临床替代治疗婴儿神经元曲线脂蛋白的酶替代疗法
机译:在婴儿神经元类脑脂质脂褐变的临床前小鼠模型中,使用重组棕榈酰蛋白硫酯酶的静脉内大剂量酶替代疗法可减少内脏溶酶体贮藏并适度延长生存期