机译:人类重组棕榈酰蛋白硫酸酶-1(PPT1)用于临床替代治疗婴儿神经元曲线脂蛋白的酶替代疗法
机译:人类重组棕榈酰蛋白硫酯酶-1(PPT1)用于婴幼儿神经元类固醇脂褐变病的酶替代治疗的临床前评估。
机译:在婴儿神经元类脑脂质脂褐变的临床前小鼠模型中,重组棕榈酰蛋白硫酯酶的静脉内大剂量酶替代疗法减少了内脏溶酶体的储存并适度延长了生存期
机译:Cln3 Cln3-潜在的少年神经元曲线痘痘病因引起的棕榈酰 - 蛋白硫代酯酶-1(PPT1) - 蛋白质和PPT1-酶活性的显着降低
机译:用人蛋白C浓缩素在儿科脓毒症患者中的替代疗法
机译:晚期婴儿神经元类固醇脂褐藻病小鼠模型中的基因治疗和酶替代。
机译:具有重组棕榈酰蛋白硫代酯酶的静脉注射高剂量酶替代疗法减少了内脏溶酶体储存在婴儿神经元曲线胰管型唇脑病的临床前小鼠模型中适度延长存活
机译:人类重组棕榈酰蛋白硫代酯酶-1(PPT1)用于婴儿神经元曲线胰管型酶替代治疗的临床前评价